FDA iPSP와 EMA PIP 비교: 한국 바이오텍이 소아 개발계획을 준비하는 법

왜 소아 개발계획을 지금 봐야 하나

한국 바이오텍이 FDA NDA·BLA 또는 EMA MAA를 준비할 때, 소아 연구 의무(PREA / EU Pediatric Regulation)는 빠짐없이 등장한다. 그런데 많은 한국 스폰서가 이 의무를 "허가 후에 생각하자"고 미루다가, 막판에 210일 리뷰 사이클(FDA) 또는 9~10개월 PDCO 심사(EMA)에 막힌다.

2026년 3월, FDA는 FDAAA 801 미준수 스폰서 2,200여 곳에 준수 촉구 서한을 발송하며 컴플라이언스 강화 의지를 보였다. 소아 계획 역시 마찬가지다. iPSP가 합의되지 않은 상태에서 NDA를 제출하면 refuse-to-file 사유가 될 수 있다.

이 글은 FDA의 iPSP(Initial Pediatric Study Plan)와 EMA의 PIP(Paediatric Investigation Plan)를 나란히 비교하고, 한국 스폰서가 실무에서 놓치기 쉬운 판단 포인트를 정리한다.

FDA iPSP와 EMA PIP: 기본 구조 비교

항목	FDA iPSP	EMA PIP
근거법	PREA(FD&C Act §505B), FDASIA 2012	EU Pediatric Regulation (EC) No 1901/2006
대상	신유효성분, 신적응증, 신제형, 신용법, 신투여경로가 포함된 NDA·BLA·supplement	신규 MAA 및 기존 허가의 신적응증·신제형·신투여경로(특허·SPC 보호 제품)
Orphan 예외	Orphan 지정 시 원칙 면제. 단, RACE for Children Act(2017) 이후 분자표적 항암제는 orphan 여부와 무관하게 해당	Orphan 제품도 PIP 의무 적용(면제 아님)
제출 시기	EOP2 미팅 후 60일 이내. EOP2 미팅이 없으면 합의된 시점. NDA 제출 210일 전까지	성인 PK 완료 후 또는 Phase 2 개시 전. 실무적으로는 Phase 1 완료 직후 권장
심사 기간	총 210일(FDA 90일 → 스폰서 90일 → FDA 최종 30일)	9~10개월(rapporteur·peer reviewer 배정 → PDCO 의견 → 재심사 가능)
면제·연기	Waiver, Partial Waiver, Deferral 요청 가능. 승인은 허가 시점에 최종 확정	Class Waiver(2025년 6월 개정), Product-specific Waiver, Deferral 가능
보상	Pediatric Exclusivity(+6개월) — BPCA Written Request 이행 시	SPC 연장(+6개월) 또는 Orphan Market Exclusivity 연장(+2년)

제출 시기가 다르다: 왜 중요한가

FDA iPSP는 EOP2(End-of-Phase 2) 미팅 후 60일 이내에 제출해야 한다. EOP2 미팅이 없는 경우, FDA와 합의한 시점에 제출한다. 중요한 것은 NDA·BLA 제출 210일 전까지는 반드시 합의된 iPSP가 있어야 한다는 점이다. 합의 없이 NDA를 제출하면 refuse-to-file 처리될 수 있다.

EMA PIP는 "성인 PK 완료 후, 늦어도 Phase 2 개시 전"에 제출하도록 권고된다(Regulation EC 1901/2006). FDA보다 훨씬 이른 시점이다. 한국 스폰서가 FDA 일정에 맞춰 개발하다 보면, EMA PIP를 놓치는 경우가 많다.

실무 판단: 글로벌 임상을 설계할 때, FDA EOP2 시점과 EMA PIP 제출 시점을 동시에 로드맵에 올려야 한다. 둘 다 Phase 2~3 시점이지만, EMA가 더 빠르고 PDCO 심사가 길다는 점을 감안하면, PIP는 Phase 1 완료 직후 시작하는 것이 안전하다.

iPSP·PIP에 들어가야 할 핵심 내용

FDA iPSP 항목(FDA 2020년 7월 최종 가이던스 기준)

1. 질환 개요(소아 역학 포함)
2. 제품 개요(작용기전, 기존 소아 데이터)
3. 소아 집단으로의 외삽(Extrapolation) 계획
4. Waiver·Partial Waiver 요청(해당 시)
5. Deferral 요청(해당 시)
6. 비임상·임상 개발 계획 표(Table)
7. 소아 적합 제형(Formulation) 계획
8. 임상시험 개요(목적, 디자인, 연령군, 엔드포인트, 통계 접근)
9. 타임라인

EMA PIP 항목(EC 2014/C 338/01 기준)

1. 제품 정보 및 질환 개요
2. 소아 연령층별(미숙아~<18세) quality·non-clinial·clinical 조치(Measures)
3. 각 Measure의 타임라인
4. 제형 개발 계획
5. Waiver·Deferral 요청 및 근거
6. EMA IRIS 시스템을 통한 제출

한국 스폰서가 자주 놓치는 것

• 제형(Formulation): 소아용 제형(액제, 분말, 미니정 등) 개발 계획이 없으면 FDA와 PDCO 모두 추가 질문을 보낸다. Phase 2 시작 전에 CMC 팀과 소아 제형 가능성을 검토해야 한다.
• 외삽(Extrapolation): 성인 데이터에서 소아 효능을 외삽할 수 있는지, 가능하다면 어떤 추가 안전성 데이터가 필요한지를 iPSP·PIP에서 명확히 서술해야 한다.
• Orphan 항암제: FDA에서는 orphan 지정 시 PREA 면제가 원칙이나, RACE for Children Act 이후 분자표적 항암제는 orphan 여부와 무관하게 소아 연구 의무가 있다. EMA에서는 orphan 제품도 PIP가 필수다. 이 차이를 간과하면 EMA MAA가 반려될 수 있다.

Waiver와 Deferral: 언제 요청할 수 있나

FDA

유형	조건
Full Waiver	소아에서 사용 불가능(예: 노인성 질환), 소아 안전성·효능 입증 불가능, 제제화 불가능
Partial Waiver	특정 연령층에만 면제
Deferral	성인 허가 후 소아 연구 완료가 타당한 경우. 과학적·기술적 사유 필요

FDA는 iPSP 심사 단계에서는 waiver·deferral을 잠정적으로 판단하고, 허가 시점에 최종 승인한다. 따라서 iPSP에 waiver·deferral 요청을 포함하더라도, NDA 심사 과정에서 변경될 수 있다.

EMA

유형	조건
Class Waiver	특정 질환·약물 군에 대해 PDCO가 사전 면제 결정. 2025년 6월 개정판(EMA Decision CW/0001/2025) 시행 중
Product-specific Waiver	소아에 효과적이지 않거나 안전하지 않은 경우, 기존 치료제 대비 유의미한 이점이 없는 경우
Deferral	성인 데이터 축분 후 소아 연구 착수가 타당한 경우. PIP에 연구 내용과 타임라인은 포함해야

EMA의 Class Waiver 목록은 2025년 6월 2일부로 개정되었으므로, 기존 면제 리스트를 참조하던 한국 스폰서는 반드시 최신 결정(CW/0001/2025)을 확인해야 한다.

EMA sPIP(Stepwise PIP) 파일럿: 2023~2025 결과

EMA는 2023년부터 단계적 PIP(sPIP) 파일럿을 운영해 왔다. 초기에 전체 PIP를 확정하는 대신, 개발 단계별로 점진적으로 PIP를 확정하는 방식이다. 2026년 2월, EMA는 sPIP 파일럿의 성과를 공식 보고서로 발표했다.

핵심 결과: 초기 PIP 결정이 비현실적이거나 개발 중 변경이 필요한 경우가 많았던 기존 방식의 문제를 완화했다. 특히 혁신 의약품(예: 첨단바이오·희귀질환)에서 sPIP가 효과적이었다.

한국 스폰서가 아직 임상 데이터가 제한된 상태에서 PIP를 제출해야 할 때, sPIP 접근을 PDCO rapporteur와 논의하는 것도 하나의 전략이다.

FDA·EMA 동시 대응: 한국 스폰서를 위한 실행 로드맵

시점	FDA	EMA	한국 스폰서 액션
Phase 1 완료	—	PIP 초안 준비, IRIS 계정 개설	소아 역학 조사, CMC 소아 제형 가능성 검토
Phase 2 개시 전	—	PIP 제출	PDCO rapporteur 배정 대기
EOP2 미팅	iPSP 초안을 미팅 안건에 포함	PDCO 의견 검토 중	FDA·EMA 소아 계획 간 갭 분석
EOP2 후 60일	iPSP 제출	—	FDA·EMA 요구사항 통합
Phase 3 진행 중	FDA 210일 리뷰	PIP 의견·재심사	Waiver·Deferral 전략 확정
NDA/MAA 제출	Agreed iPSP 포함	PIP compliance check	Form FDA 3674, Module 1.10 준비

자주 생기는 오해

"Orphan 지정받았으니 소아 계획 안 해도 된다" → FDA에서는 원칙적으로 맞다. 하지만 EMA에서는 orphan 제품도 PIP 의무다. 또 FDA에서도 분자표적 항암제(RACE for Children Act)는 orphan와 무관하게 소아 연구가 필요하다.

"소아 연구는 허가 후에 시작하면 된다" → Deferral 요청은 가능하지만, iPSP·PIP 자체는 개발 초기에 제출하고 합의해야 한다. 허가 후에 계획을 세우면 이미 늦다.

"성인 데이터로 소아를 모두 커버할 수 있다" → 효능은 부분적으로 외삽 가능해도, 안전성은 대부분 별도 데이터가 필요하다. 특히 용량·노출-반응 관계를 소아 연령별로 입증해야 한다.

참고 출처

• FDA. Pediatric Study Plans: Content of and Process for Submitting Initial Pediatric Study Plans and Amended Initial Pediatric Study Plans (Final Guidance, July 2020). fda.gov/media/86340
• FDA. Pediatric Research Equity Act (PREA), FD&C Act §505B.
• EMA. Paediatric Investigation Plans: Questions and Answers. ema.europa.eu
• EMA. Class Waivers Decision CW/0001/2025 (2 June 2025). ema.europa.eu
• EMA. Review of the Stepwise PIP Pilot: Outcomes and Future Perspectives (February 2026).
• Regulation (EC) No 1901/2006 of the European Parliament and of the Council (Paediatric Regulation).
• FDARA (FDA Reauthorization Act) 2017, Title V (RACE for Children Act).