RWE 규제 활용: 한국 스폰서가 FDA·EMA에 Real-World Evidence를 제출하는 방법

왜 지금 RWE를 봐야 하나

2025년 12월, FDA는 의료기기 분야 RWE 가이던스를 2017년판에서 전면 개정했다. 핵심 변화는 하나다: 개별 식별 가능한 환자 데이터를 제출하지 않아도 RWE를 규제 자료로 인정하겠다는 것이다. 대규모 레지스트리, 청구 데이터베이스, 전자건강기록(EHR)에서 추출한 익명화 데이터만으로도 허가 근거로 제출할 수 있게 된 것이다.

이 정책 변화가 중요한 이유는 두 가지다. 첫째, 2016년 이후 250건 이상의 의료기기 허가와 35건 이상의 의약품·바이오의약품 허가 신청에 RWE가 사용됐으나, 의약품 분야에서는 참가자 수준 데이터 요구가 실질적 장벽이었다. 둘째, FDA는 의약품·바이오의약품에도 동일한 변화를 검토하겠다고 공식 밝혔다.

한국 스폰서에게 이것은 레지스트리·청구 데이터·EHR을 규제 전략에 통합할 수 있는 구체적 기회가 열렸다는 뜻이다. 이 글은 RWE 규제 활용의 실무를 정리한다.

RWD와 RWE: FDA가 정의하는 개념

FDA는 RWD(Real-World Data)와 RWE(Real-World Evidence)를 구분한다.

개념	FDA 정의	예시
RWD	환자 건강 상태 또는 의료 서비스 전달과 관련하여 일상적으로 수집되는 데이터	EHR, 청구 데이터, 질병 레지스트리, 디지털 헬스 기기 데이터
RWE	RWD 분석에서 도출된 의료제품의 사용 및 잠재적 유익성·위험에 대한 임상 근거	후향적 코호트 연구, 레지스트리 기반 분석, 외부 대조군 구성

2016년 21st Century Cures Act가 FDA에 RWE 평가 프레임워크 구축을 요구했고, 2018년 FDA RWE Framework가 발표됐다. PDUFA VII(2023–2027) 하에서 FDA는 Advancing RWE Program을 운영하며, 2026년 12월까지 기존 RWE 가이던스를 업데이트하거나 신규 가이던스를 발행할 예정이다.

의료기기 RWE: 2025년 12월 가이던스의 핵심

2025년 12월 18일 발표된 최종 가이던스 "Use of Real-World Evidence to Support Regulatory Decision-Making for Medical Devices"는 2017년 가이던스를 대체한다.

주요 변화

항목	2017년 가이던스	2025년 가이던스
개별 식별 데이터	원칙적으로 제출 필요	식별 불가능한 데이터도 허용 (단, 적절한 근거 필요)
데이터 출처 검증	원칙 명시	구체적 방법론·사례 추가
EUA 임상 데이터	별도 규정	본 가이던스에 통합
CLIA 면제 신청	미포함	RWE 활용 가능 명시
전환 기간	해당 없음	2026년 2월 16일부터 적용

RWD 품질 평가 기준

FDA는 RWD의 관련성(relevance)과 신뢰성(reliability)을 평가한다.

관련성 평가 요소:

• 데이터가 규제 결정과 직접 연관되는가
• 환자 모집단, 치료, 결과 측정이 목적에 부합하는가
• 데이터 수집 기간이 적절한가

신뢰성 평가 요소:

• 데이터 수집·관리 프로세스의 투명성
• 데이터 무결성과 추적 가능성(audit trail)
• 분석 방법의 타당성
• 결과의 재현 가능성

의약품·바이오의약품 RWE: 현재 상황과 전망

의약품 분야에서 RWE의 규제 사용은 의료기기보다 제한적이다. FDA의 2024년 3월 draft guidance "Real-World Evidence: Considerations Regarding Non-Interventional Studies for Drug and Biological Products"는 아직 최종화되지 않았다(2026년 4월 기준 draft 상태).

ICH M14: 비간섭연구 가이던스

2026년 3월, FDA는 ICH M14 "General Principles on Planning, Designing, Analyzing, and Reporting of Non-Interventional Studies That Utilize Real-World Data for Safety Assessment of Medicines"를 Federal Register에 게재했다. 이 가이던스는 RWD를 활용한 안전성 평가 비간섭연구의 기획·설계·분석·보고 원칙을 다룬다.

RWE가 사용된 허가 사례

RWE는 주로 다음 용도로 사용됐다:

용도	대표 사례	특징
적응증 확대	기존 허가 의약품의 새 적응증	후향적 코호트 연구가 65.9%
외부 대조군	희귀질환, 단일군 시험	FDA Oncology Center of Excellence 적극 활용
안전성 보충	허가 후 안전성 연구	청구 데이터·레지스트리 활용
의료기기 허가	510(k), De Novo, PMA 보충 근거	250건 이상의 허가에서 활용

한국 스폰서가 RWE를 활용할 수 있는 시나리오

시나리오 1: 한국 임상 데이터의 해외 제출 보충

한국에서 Phase 1/2를 수행한 바이오텍이 글로벌 Phase 3를 기획할 때, 국내 레지스트리 데이터나 EHR 데이터를 FDA Pre-IND 미팅에서 보충 근거로 활용할 수 있다. 특히 한국의 건강보험심사평가원(HIRA) 청구 데이터와 중앙암등록통계는 대규모 RWD원으로서 전략적 가치가 있다.

시나리오 2: 의료기기 허가에서의 직접 활용

한국 의료기기 제조사가 FDA 510(k) 또는 De Novo 제출 시, 국내 임상 사용 데이터를 RWE로 제출할 수 있다. 2025년 가이던스 이후 익명화된 데이터도 인정되므로, 기존에 HIPAA 동의 등 데이터 제출의 실무적 부담이 줄어들었다.

시나리오 3: 희귀질환 외부 대조군

한국에서 희귀질환 임상을 수행 중인 스폰서가 글로벌 제출을 위해 외부 대조군을 구성할 때, 글로벌 레지스트리 데이터를 RWD로 활용할 수 있다. FDA는 희귀질환 분야에서 RWE 외부 대조군의 수용도가 높다.

RWE 제출 전 준비 체크리스트

한국 스폰서가 RWE를 규제 제출에 활용하기 위해 확인해야 할 항목이다.

단계	확인 항목	책임자
데이터 원천 평가	RWD원이 규제 목적에 적합한가 (relevance)?	RA + Clinical
	데이터 수집 프로세스가 투명하게 문서화되어 있는가 (reliability)?	RA + Data
	개별 식별 가능 여부와 익명화 방법이 명확한가?	Legal + Data
연구 설계	비간섭연구인가 (IND 면제 대상인가)?	Clinical + Regulatory
	통계 분석 계획(SAP)이 사전에 작성되었는가?	Biostatistics
	편향 통제 방법(성향 점수, IPTW 등)이 명시되었는가?	Biostatistics
FDA/EMA 사전 협의	규제기관에 study design을 사전에 논의했는가?	RA lead
	Pre-IND, Pre-Sub, Scientific Advice를 활용했는가?	RA lead
제출 문서	feasibility assessment, protocol, SAP, 데이터 사전이 포함되었는가?	RA + Clinical
	FDA가 개별 수준 데이터에 접근할 수 있는 메커니즘이 마련되었는가?	Data + Legal

FDA·EMA RWE 정책 비교

항목	FDA (미국)	EMA (EU)
최근 주요 가이던스	의료기기 RWE 최종 가이던스 (2025.12)	DARWIN EU 플랫폼 구축 (2023~)
의약품 RWE 가이던스	Draft (2024.3), 최종화 대기	EMA Regulatory Science Strategy 2025
비간섭연구	IND 면제 (21 CFR Part 312 비적용)	CTIS 의무 등록 여부는 연구 설계에 따라 상이
외부 대조군	활발히 수용, 특히 희귀질환·종양	EMA도 수용하나 근거 요구수준이 높음
데이터 식별 요구	의료기기: 익명화 허용 (2025.12~)	GDPR 준수 하에 익명화 데이터 인정
사전 협의 권장	강력 권장 (Pre-IND, Pre-Sub)	Scientific Advice, Qualification Advice

한국 스폰서를 위한 실행 권고

1. RWD 인프라를 사전에 구축하라

임상 개발 초기부터 RWD 수집 전략을 설계하라. 한국의 HIRA 데이터, 국가암등록데이터, 병원 EHR은 규제 제출에 활용 가능한 대규모 RWD원이다. 그러나 데이터 접근·추출·품질 관리 프로세스를 임상 시작 전에 확보해야 한다.

2. 규제기관과 일찍 협의하라

FDA와 EMA 모두 RWE 연구 설계 단계에서의 사전 협의를 강력히 권장한다. 한국 스폰서는 Pre-IND, Pre-Sub, Scientific Advice를 통해 RWE 활용 방안을 일찍 논의해야 한다. 특히 외부 대조군 구성, 데이터 원천 적합성, 분석 방법에 대해 사전 합의를 얻는 것이 중요하다.

3. 비간섭연구와 임상시험의 구분을 명확히 하라

FDA는 비간섭연구를 21 CFR Part 312의 임상시험으로 보지 않으며 IND를 요구하지 않는다. 그러나 연구 설계가 간섭적 요소를 포함하면 IND가 필요할 수 있다. 설계 단계에서 이 구분을 명확히 해야 한다.

4. 데이터 무결성을 확보하라

RWE 제출의 핵심은 데이터 품질이다. ALCOA+ 원칙을 준수하고, audit trail을 유지하며, 데이터 사전(data dictionary)을 완비해야 한다. 한국 병원 EHR 시스템의 한계(예: 구조화되지 않은 데이터, 코딩 불일치)를 사전에 파악하고 보완해야 한다.

참고 출처

• FDA. "Use of Real-World Evidence to Support Regulatory Decision-Making for Medical Devices." Final Guidance, December 18, 2025.
• FDA. "Real-World Evidence: Considerations Regarding Non-Interventional Studies for Drug and Biological Products." Draft Guidance, March 2024.
• FDA. "M14 General Principles on Planning, Designing, Analyzing, and Reporting of Non-Interventional Studies That Utilize Real-World Data for Safety Assessment of Medicines." Federal Register, March 4, 2026.
• 21st Century Cures Act, Section 3022 (2016).
• FDA Advancing RWE Program (PDUFA VII, FY 2023–2027).
• IQVIA. "FDA Updates Guidance on Real-World Evidence for Medical Devices." January 2026.
• Morgan Lewis. "Awash in Data? FDA Removes a Barrier in Real-World Evidence Generation." January 2026.
• Drug Discovery News. "FDA guidance opens the door to de-identified real-world evidence in regulatory submissions." 2026.