CGT 실사 체크리스트: 한국 바이오텍이 기술수출 전 준비할 것

세포·유전자치료제 기술수출에서 실사는 임상 데이터 확인이 아니라 CMC, potency, 공급망, 비교가능성에 대한 입증이다. 한국 바이오텍이 미리 정리해야 할 항목을 정리한다.

세포·유전자치료제(CGAT, Cell and Gene Therapy) 분야의 기술수출에서 실사(due diligence)는 소분자나 항체의 실사와 질적으로 다르다. 임상 데이터의 강도만으로 deal이 성사되는 구조가 아니다. 빅파마와 투자자가 먼저 확인하는 것은 CMC 성숙도, potency assay의 신뢰성, 공급망 통제력, 비교가능성(comparability) 전략이다.

2026년 1월 FDA는 CGT 제품의 CMC 요건에 대해 "유연한 접근(flexible approach)"을 공식화했다. 이는 PPQ lot 수를 3개로 고정하지 않고, 공정 이해도에 따라 lot 수를 결정할 수 있도록 한 것이다. 그러나 이 "유연함"은 요건이 완화되었다는 뜻이 아니다. 오히려 sponsor가 자신의 공정을 얼마나 잘 이해하고 있는지를 더 깊이 입증해야 한다는 의미다.

한국 바이오텍이 CGT asset을 기술수출하거나 글로벌 파트너와 공동개발 계약을 맹할 때, 실사에서 무엇이 검토되는지, 어떤 자료를 미리 준비해야 하는지 정리한다.

CGT 실사가 소분자·항체와 다른 이유

CGT 실사의 가장 큰 특징은 **제품이 곧 공정(product is the process)**이라는 점이다. 소분자는 CMC가 일정 수준 안정화되면 이후 임상은 약물 자체의 효능·안전성에 집중할 수 있다. 하지만 CGT는 제조 공정 변경이 제품의 품질·효능·안전성에 직접 영향을 미친다. Cencora의 분석에서도 "CGT에서 potency, comparability, stability, manufacturing process의 사소한 변경이 제품 성능과 안전성에 해로운 영향을 미칠 수 있다"고 지적한다.

이 때문에 실사에서 임상 데이터만 보는 것이 아니라, 다음 질문에 답할 수 있어야 한다:

potency assay가 mechanism of action과 연결되어 있는가
제조 공정 변경 시 비교가능성을 어떻게 입증할 것인가
임상용 material과 상업용 material의 차이를 어떻게 관리할 것인가
starting material(cell, vector)의 공급망이 통제 가능한가
CMC data package가 BLA 제출 수준으로 구축되고 있는가

실사 5대 영역 체크리스트

1. CMC 성숙도와 제조 공정 이해도

FDA의 2026년 1월 flexible approach guidance와 2026년 5월 최종 가이던스에서 강조하는 것은 CMC의 리스크 기반 접근이다. 임상 개발 단계에서는 minor manufacturing change에 대해 제한된 비교가능성 데이터만으로도 CBER가 승인할 수 있다. 하지만 BLA 단계에서는 공정 이해도를 입증해야 한다.

실사에서 확인하는 핵심 항목:

확인 항목	준비 자료	자주 지적받는 문제
제조 공정 흐름도와 CPP/CQA 정의	process map, CPP/CQA 문서	CQA가 불완전하거나 CPP가 경험적이지 않음
Scale-up 전략과 근거	scale-up 보고서, risk assessment	clinical scale에서 commercial scale 전환 계획 부재
PPQ 전략	validation master plan, PPQ protocol	lot 수 결정 근거가 불충분
원료·출발물질 관리	starting material specification, vendor qualification	cell source, vector 공급의 단일 의존도
임상 material vs 상업 material 차이	comparability protocol, bridging plan	임상 material의 특성이 불명확

2. Potency Assay의 신뢰성

Potency assay는 CGT 실사에서 가장 집중적으로 검토하는 항목 중 하나다. Cencora의 분석에 따르면, "developer가 사용하는 biomarker가 outcome과 확정적으로 연결되지 않는 경우"가 흔히 발견되는 문제다. mechanism of action(MoA)이 명확히 정의되어 있지 않으면, potency assay가 임상 결과와 상관관계를 갖는지 입증하기 어렵다.

실사에서 확인하는 것:

확인 항목	의미
MoA와 potency assay의 연결	biomarker가 실제 치료 효과를 반영하는가
Potency assay의 정량적 특성	precision, accuracy, linearity, range
Release potency 기준 설정 근거	임상 데이터와의 correlation
Matrix approach 사용 여부	multiple assay로 potency를 구성하는 경우

한국 바이오텍이 자주 어려움을 겪는 부분은 potency assay를 개발 초기가 아닌 임상 후반에 설계하는 경우다. Phase 1 시작 전에 potencia assay의 방향성을 잡지 않으면, 임상 결과와 potency의 상관관계를 retrospective로 입증해야 한다.

3. 비교가능성(Comparability) 전략

CGT 개발에서 제조 공정 변경은 불가피하다. 임상용 공정에서 상업용 공정으로 전환하면서 cell expansion 방식, vector 생산, formulation, fill-finish가 바뀔 수 있다. Covington & Burling의 2026년 1월 분석에 따르면, FDA는 CGT의 comparability에 대해 "위험 평가(risk assessment) 기반 접근"을 허용하지만, post-change product가 pre-change product와 동등하다는 것을 입증하는 책임은 sponsor에게 있다.

Cencora는 "Phase 1 임상에서 샘플을 보유(retain)하여 이후 phase에서 비교가능성 기준을 확립하는 것"을 권장한다. 이 보유 샘플은 제조 공정 변경이 불가피한 후반 phase에서 bridging 근거로 활용된다. 한국 바이오텍이 Phase 1을 설계할 때 retained sample 보관 계획을 포함하지 않으면, 이후 비교가능성 입증이 매우 어려워진다.

비교가능성 전략의 핵심:

요소	고려 사항
변경 분류	major vs minor change의 기준
분석 방법	side-by-side comparison에 사용할 분석 패널
임상 bridging	analytical comparability만으로 불충분한 경우의 임상 study 설계
Regulatory 전략	FDA/EMA에 변경 내용을 어떻게, 언제 보고할 것인가

4. 공급망 관리와 원부자재 통제

CGT의 starting material은 혈액, 조직, cell bank, viral vector 등이다. 이들 원부자재는 소분자 원료와 달리 batch 간 변동성이 크고, 공급업체 수가 제한적이며, cold chain이 요구된다. 실사에서는 다음을 확인한다:

Cell source: autologous인 경우 환자 material의 quality와 timing 관리
Vector supply: AAV, lentiviral vector의 공급업체 적격성, dual-source 가능성
Critical reagent: growth factor, cytokine, media의 lot-to-lot consistency
Cold chain: cryopreservation, shipping qualification, temperature excursion 관리

특히 공급업체에 대한 의존도가 높은 경우, 실사자는 공급 중단 시나리오와 대안을 묻는다. 이는 한국 CDMO나 바이오텍의 데이터룸에서 자주 빠지는 항목이다.

5. 규제 전략과 허가 경로

CGT는 FDA CBER 관할이며, BLA 제출이 필요하다. 규제 전략에서 실사자가 확인하는 것:

확인 항목	의미
Pre-BLA/Pre-IND meeting 기록	FDA와의 소통 품질
RMAT, BTD, ODD, Fast Track 지정 여부	가속 승인 경로 활용 가능성
임상 hold 이력	과거 regulatory issue가 있었는가
글로벌 병행 전략	FDA/EMA/PMDA 동시 진입 가능성

Vision Lifesciences의 분석에 따르면, 2026년 빅파마의 in-licensing은 late-stage(Phase II/III) 자산에 집중되고 있으며, Phase III median upfront는 $790M, Phase II는 $775M에 달한다. 이는 CGT asset이 임상 후반기에 갈수록 실사의 깊이가 깊어진다는 것을 의미한다.

한국 바이오텍이 미리 준비해야 할 데이터룸 구조

CGT 기술수출 데이터룸은 소분자와 구조가 다르다. CMC에 관련된 폴더가 전체 데이터룸의 상당 부분을 차지한다. 권장 폴더 구조는 다음과 같다:

폴더	포함 자료	실사자가 보는 것
01 CMC Overview	process map, CPP/CQA, manufacturing site	공정 이해도
02 Drug Substance	cell culture, vector production, purification	DS 품질 통제
03 Drug Product	formulation, fill-finish, container closure	DP 안정성
04 Analytical	potency assay, release/acceptance criteria	분석법 신뢰성
05 Comparability	pre/post-change data, bridging plan	공정 변경 관리
06 Supply Chain	starting material, vendor qualification, BCP	공급망 리스크
07 Stability	real-time, accelerated, in-use stability	보관·사용 조건
08 Regulatory	IND/CTA correspondence, meeting minutes	규제 대응 품질
09 Clinical	protocol, interim data, safety database	임상 근거
10 IP	patent portfolio, FTO, licensing status	지식재산 리스크

실전 시나리오: 한국 CGT 바이오텍이 빅파마 실사를 받는 경우

한국 바이오텍이 Phase 1/2 데이터를 갖고 빅파마에 out-license를 협상하는 경우, 실사는 대략 다음 순서로 진행된다:

NDA/CA review: 비밀유지계약 체결 후 CIM(Confidential Information Memorandum)과 data room access 제공
Scientific review: 임상 데이터, CMC data, nonclinical data 검토
On-site visit: 제조 시설 방문, 품질시스템 확인, 핵심 인력 인터뷰
Deep dive: potency assay, comparability, supply chain에 대한 집중 질의
IP/legal review: 특허 포트폴리오, FTO, 계약 제한 사항 확인
Commercial assessment: 시장 규모, 경쟁 환경, 가격 전략 검토

이 과정에서 CMC data의 완성도가 deal breaker가 되는 경우가 많다. 임상 데이터가 유망해도 CMC 성숙도가 낮으면 빅파마는 추가 투자 리스크가 크다고 판단한다.

다음 90일 실행 순서

한국 CGT 바이오텍이 기술수출 준비를 시작하는 경우, 다음 순서로 접근한다.

기간	작업	산출물
1-2주	CMC data 전수 점검, CPP/CQA 재확인	CMC gap 분석표
3-4주	Potency assay MoA 연결성 검증, 분석법 개선	potency assay validation 계획
5-6주	Comparability protocol 초안 작성	comparability strategy document
7-8주	데이터룸 구축(CMC 중심)	virtual data room
9-10주	IP portfolio review, FTO 분석	IP risk register
11-12주	CIM 초안 작성, teaser 업데이트	deal marketing package

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